16 февраля 2017 года под эгидой Ассоциации клинических фармакологов Санкт-Петербурга состоялась конференция, посвященная теме орфанных заболеваний - теме, традиционно широко обсуждаемой и часто поднимаемой в медицинских, парамедицинских и политических кругах. Александр Кириакович Хаджидис отметил "политизированность" данной темы.

По словам главного клинического фармаколога Санкт-Петербурга, финансовые затраты на лечение пациентов данной группы весьма значительны и даже превышают показатели затрат в Европе. Однако есть проблемы - критерии отбора заболеваний в перечень тех заболеваний, лекарственные препараты для которых обеспечивает государство; стандартизация диагностических и лечебных процедур и манипуляций; ведение четких регистров, позволяющих оценивать качество и эффективность лечения. Пришедшая на мероприятие Маргарита Алексеевна Урманчеева, руководитель общественной организации "ГАООРДИ", существующей уже более 25 лет, поблагодарила Ассоциацию клинических фармакологов Санкт-Петербурга за интерес к теме орфанных заболеваний, а также отметила другую важную сторону медицинской помощи таким пациентам - это паллиативное лечение.

Людмила Сергеевна Сычевская, начальник управления по организации работы фармацевтических учреждений и предприятий Комитета по здравоохранению Санкт-Петербурга, подчеркнула, что рост расходов на лечение орфанных заболваений неминуем - так как выходят на рынок новые препараты, ученые открывают новые болезни. В таких условиях роста затрат и ограниченности бюджета необходимо пользоваться различными методами рационализации расходов, совершенствовать, детализировать законодательную базу во избежание конфликтных ситуаций.

Конечно, научные достижения, открытия, инновационные методы диагностики и лечения - это новые горизонты и возможности улучшения качества жизни людей, страдающими редкими патологиями. Тем не менее, задача государственного аппарата - обеспечить всех нуждающихся. Необходимыми становятся меры повышения эффективности государственных закупок. Одной из таких мер является внедрение формулярной системы. Для клиницистов, посетивших мероприятие наиболее интересно было послушать подробные лекции о первичной иммунной тромбоцитопении, об опыте применения биоаналогов для лечения орфанных заболеваний, большой гетерогенной группе конечностно-поясничных миопатий, наследственном ангиоотеке.

По итогам регистрации мероприятие посетили около 120 человек, врачи и организаторы здравоохранения Санкт-Петербурга и других городов России.